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吡唑或三唑化合物及其用于制备治疗体细胞突变相关疾病的药物的用途  
 【申请号】  CN200580042744.9  【申请日】  2005-10-13
 【公开号】  CN101076332  【公开日】  2007-11-21
 【申请人】  PTC医疗公司  【地址】  美国新泽西州
 【共同申请人】  
 【发明人】  N·阿尔姆斯戴德;G·M·卡普;R·怀尔德;E·韦尔奇;J·A·坎贝尔;任洪玉;陈光明
 【国际申请】  2005-10-13 PCT/US2005/036761  【国际公布】  2006-04-27 WO2006/044502 英
 【进入国家日期】  
 【专利代理机构】  永新专利商标代理有限公司  【代理人】  张晓威
 【分案原申请号】  
 【国省代码】  US
 【摘要】  本发明涉及通过给药本发明的化合物或组合物来治疗或预防与 mRNA中的无义突变相关的疾病的方法、化合物和组合物。更具体地, 本发明涉及用于抑制与mRNA中的无义突变相关的翻译提前终止的方 法、化合物和组合物。
 【主权项】  1、一种治疗或预防由体细胞突变引起的疾病的方法,所述方法包 括向需要其的病人给药有效量的式1的化合物或者所述式1的化合物的 药学可接受的盐、水合物、溶剂化物、包合物、外消旋物、立体异构体 或多晶型物: 其中: A1为C、CH或N; V和X独立地选自N或C; W选自N、C或CH; 其中至少V、W或X之一为N,且其中如果W为N,则至少V或 X之一也为N; Y和Z独立地选自N、C、C-Rc、C=O、C=S,其中Rc为H、CH3 或NH2;条件是当Y或Z之一为C=O或C=S时,则另一个也可选自 NH、S或O; R1为羧基、氰基或任选地被C1-C4烷氧基取代的羰基; R2不存在或者为硝基; Ar1为任选地被R基取代的C1-C4烷基;任选地被一个、两个或三 个独立选择的R基取代的C6至C10芳基;任选地被一个、两个或三个 独立选择的R基取代的5至10元杂环;与Ar2和跟Ar1及Ar2相连的杂 环共同形成选自Ar1-2的环结构;或与Ar3和跟Ar1及Ar3相连的杂环共 同形成选自Ar1-3的环结构; Ar2不存在或者与Ar1和跟Ar1及Ar2相连的杂环共同形成选自Ar1-2 的环结构; Ar3不存在或者与Ar1和跟Ar1及Ar3相连的杂环共同形成选自Ar1-3 的环结构; Ar4不存在;或者为其中任意一种与A1共同形成4至7元碳环或杂 环的C1-C4烷基、C1-C4烷氧基或C1-C4硫代烷基; R为氢;-Ra基或两个R基,其中R也可包括氧基,与跟其相连的 苯基或杂环共同形成选自RR的环结构; 其中: Ar1-2和Ar1-3选自任选地被一个或多个以下基团取代的11至14元 杂三环的环结构:卤素、C1-C4烷基、C1-C4卤代烷基、任选地被卤素或 C1-C4烷氧基取代的C1-C4烷氧基、C1-C4卤代烷氧基或者任选地被用 C1-C4烷基取代的羰基取代的氨基; RR为任选地被一个或多个以下基团取代的9至10元双环的环结 构:卤素、C1-C4烷基、C1-C4卤代烷基、C1-C4烷氧基、氧代基团或C1-C4 卤代烷氧基; Ra选自:羟基;卤素;任选地被一个或多个独立选择的卤素或羟基 取代的C1-C4烷基;任选地被一个或多个独立选择的卤素或苯基取代的 C1-C4烷氧基;任选地被一个或多个独立选择的C1-C4烷基取代的C4-C8 环烷基;-Rb基;-O-Rb基;任选地被一个或多个独立选择的C1-C4烷基、 氧代或-Rb基取代的4至6元杂环;具有两个环结构的9至10元杂环; 任选地被羟基、C1-C4烷基或C1-C4烷氧基取代的羰基;任选地被一个或 两个C1-C4烷基取代的氨基甲酰基;硝基;氰基;任选地被羟基、C1-C4 烷基或-Rb基取代的硫代;任选地被羟基、C1-C4烷基或-Rb基取代的磺 酰基;或任选地被一个或两个独立选择的C1-C4烷基、磺酰基或羰基取 代的氨基,其中氨基磺酰基任选地被羟基、C1-C4烷基或-Rb基取代且其 中氨基羰基任选地被任选地用-Rb基取代的C1-C4烷基、C1-C4卤代烷基、 苯甲酰氧基或氨基取代; 其中-Rb为任选地被下列基团中的一种或多种取代的C6-C8芳基:羟 基、卤素、C1-C4烷基、C1-C4卤代烷基、C1-C4烷氧基或者任选地被一 个或多个C1-C4烷基取代的氨基。
 【页数】  263
 【主分类号】  A61K31/415
 【专利分类号】  A61K31/415;A61K31/4164;A61K31/4152;A61K31/4192;A61K31/4155;A61K31/433;A61K31/4162
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