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用于抑制无义突变的化合物及其使用方法  
 【申请号】  CN200580042808.5  【申请日】  2005-10-13
 【公开号】  CN101076337  【公开日】  2007-11-21
 【申请人】  PTC医疗公司  【地址】  美国新泽西州
 【共同申请人】  
 【发明人】  N·阿尔姆斯戴德;G·M·卡普;R·怀尔德;E·韦尔奇;任洪玉
 【国际申请】  2005-10-13 PCT/US2005/036764  【国际公布】  2006-04-27 WO2006/044505 英
 【进入国家日期】  
 【专利代理机构】  永新专利商标代理有限公司  【代理人】  过晓东
 【分案原申请号】  
 【国省代码】  US
 【摘要】  本发明涉及通过给予本发明的化合物或组合物用于治疗或预防与mRNA无义突 变相关的疾病的方法、化合物和组合物。更具体地,本发明涉及用于抑制与mRNA 中无义突变相关的翻译提前终止的方法、化合物和组合物。
 【主权项】  1、一种治疗或预防由体细胞突变引起的疾病的方法,该方法包括对有此需要的 患者给药有效量的式1化合物或者式1所示化合物的药物学可接受的盐、水合物、 溶剂化物、包合物、多晶型物、外消旋物或立体异构体: 其中: W、X、Y和Z独立地选自N或C-Ra,其中Ra为氢或C1-C4的烷基,其中W、 X、Y或Z中的至少一个为N; n为0、1、2或3; R1为氰基;任选地由一个或两个C1-C4烷基取代的氨基甲酰基;或由羟基、C1-C4 烷基、或C1-C4烷氧基取代的羰基; R独立地选自羟基;卤素;任选地由一个或多个独立地选择的卤素或羟基取代 的C1-C4烷基;任选地由一个或多个独立地选择的卤素或苯基取代的C1-C4烷氧基; 任选地由一个或多个独立地选择的C1-C4烷基取代的C4-C8环烷基;-Rb基;-O-Rb基; 任选地由一个或多个独立地选择的C1-C4烷基、氧代或-Rb基取代的五元到六元杂环; 具有两个环结构的九元至十元杂环;由羟基、C1-C4烷基或C1-C4烷氧基取代的羰基; 任选地由一个或两个C1-C4烷基取代的氨基甲酰基;硝基;氰基;任选地由羟基、 C1-C4烷基或-Rb基取代的硫;任选地由羟基、C1-C4烷基或-Rb基取代的磺酰基;任 选地由一个或两个独立地选择的C1-C4烷基、磺酰基、或羰基取代的氨基,其中,所 述氨基磺酰基任选地由羟基、C1-C4烷基或-Rb基取代,并且其中所述氨基羰基任选 地由C1-C4烷基、C1-C4卤代烷基、苯甲酸基或任选地由-Rb基取代的氨基所取代;或 两个R基与它们连接的苯环一起形成苯并[1,3]间二氧杂环戊烯或2,3-二氢-苯并[1,4] 二噁英基;其中-Rb为任选地由下列一个或多个基团取代的C6-C8芳基:羟基、卤素、 C1-C4烷基、C1-C4卤代烷基、C1-C4烷氧基或任选地由一个或多个C1-C4烷基取代的 氨基。
 【页数】  130
 【主分类号】  A61K31/44
 【专利分类号】  A61K31/44;A61K31/53;A61K31/495
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